희귀질환 치료와 바이오 의약품

[의경제경 曰]: Orphan drug으로 희귀의약품 센터에서나 구할 수 있던, 희귀병 치료제가 향후 제약업을 선도하리라는 점이 놀랍다.

희귀병 제품은 그 동안 특정 분야에서 Specialty niche market을 개척해온 몇몇 회사에서 연구개발 되었는데, MPS의 Hormone replacement therapy 치료제를 생산하는 Genzyme같은 경우가 대표적인 사례일 것인데, MPS같은 경우 전체 환자수도 적고, 이 병을 다루는 의사수 역시 소수인데다가 별다른 치료 대안이 없기 때문에 개발과 함께 유일한 치료제로 의사와 환자 모두에게 있어서 피할 수 없는 선택약이 된다. 따라서 일정 환자 Pool만 갖춰지고 보험 및 가격이 보장된다면 적은 마케팅 비용으로 좋은 수익을 낼 수 있는 분야일 것이다. 그러나 언제나 이 분야에서 반드시 주의해야 할 점은 인도적인 문제이다.

신약이 유일한 치료 대안이고, 질환이 환자가 고통받는 희귀병 이기때문에 인도주의적인 마인드 없이 상업적으로만 접근한다면 제약사는 환자와 의사 모두에게 공적이 될 수도 있기 때문이다. 그것은 제약업이 인간의 생명을 다루는 높은 윤리의식을 요하는 산업이기 때문에 피할 수 없는 과제이기 때문이다.

세계 제약시장 차세대 대안은 '희귀질환'

[출처: 머니투데이 최은미 기자 | 12/01 13:48 ]

'글리벡'과 같은 희귀질환 의약품이 특허만료를 눈앞에 둔 블록버스터 의약품의 대안이 될 것이라는 전망이 나왔다.

글로벌 컨설팅 및 시장조사 기관 프로스트 앤 설리번은 1일 "900억 달러 가치의 전문의약품 성분들의 특허가 2012년까지 끝날 것으로 예상되고 있다"며 "차세대 잠재성 높은 수익원은 현재 262억달러 규모의 시장을 형성하고 있는 희귀질환 의약품이 될 것"이라고 밝혔다.

프로스트 앤 설리번에 따르면 유럽에서만 2700만명에서 3600만명의 희귀질환자들이 있는 것으로 추정되는 상황이다. 알려진 희귀질환은 6000~8000여개에 달하지만 치료제는 200~300여개에 불과하다. 이들 중 80%가 유전적 원인이며, 20%는 암이나 감염, 기타 돌연변이가 원인이다.

이같은 희귀질환 치료제는 환자수가 적어 투자대비 수익률을 얻기 힘들다는 이유로 지금껏 신약개발 대상에서 외면받아 왔다. 그럼에도 불구하고 희귀질환 의약품이 대안으로 제시되는 것은 환자수가 늘어나며 시장이 커지는 한편 유럽정부가 대대적인 장려책을 쓰고 있기 때문이다.

프로스트 앤 설리번은 "2000년 희귀의약품 개발을 장려하는 유럽연합 규제법이 통과되며 정상적인 특허보호기간에 10년을 추가해 시장독점권을 인정받을 수 있게 됐다"며 "법 통과 이후 800여개 신약허가신청서가 제출되고 40여개 희귀질환약이 승인을 받은 상황"이라고 강조했다.

특히 프로스트 앤 설리번은 "승인받은 치료제 중 70% 가량이 바이오제약회사들에서 나왔으며 45% 이상이 유전성 희귀질환을 위한 것"이라고 덧붙였다. 이와관련 대표적인 희귀질환 치료제로는 노바티스의 글리벡, 젠자임의 세레자임, 제넨텍의 뉴트로핀, 암젠의 에포젠 등이 있다.

서효영 프로스트 앤 설리번 헬스케어사업부 상무는 "한국도 희귀질환 의약품에 세금 인센티브 등을 제공해 제약사나 생명공학 기업들이 적극적으로 치료제를 개발할 수 있도록 해야한다"고 말했다.